21 февраля 2022 года в Калининградской областной Думе проходил «круглый  стол» на тему: «Субъекты Российской Федерации о своевременности разработки комплексной Федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями».

Организатор мероприятия — комитет Калининградской областной Думы по социальной политике.

Инициатором обсуждения выступил Экспертный Совет при Комитете Государственной Думы РФ по охране здоровья.

В мероприятии приняли участие парламентарии янтарного края Лариса Владимировна Швалкене, Нина Ивановна Федорова, Дмитрий Валерьевич Латушкин,  Марина Юрьевна Матюнина, Павел Николаевич Федоров, Дмитрий Геннадьевич Киселев;  министр здравоохранения  области Александр Юрьевич Кравченко; Уполномоченный по правам человека Владимир Анатольевич Никитин и Уполномоченный по правам ребенка Ирина Миколовна Ткаченко; директор территориального фонда обязательного медицинского страхования Татьяна Владимировна Демина, врачи, представители общественных организаций и другие  заинтересованные в решении проблемы калининградцы, а также  гости янтарного края — члены Экспертного совета при Комитете Госдумы РФ по охране здоровья по редким (орфанным заболеваниям).

Первый заместитель председателя  регионального парламента Л.В. Швалкене подчеркнула, что вопрос об обеспечении необходимыми лекарственными препаратами  граждан, страдающих редкими болезнями, имеет большую социальную значимость. Отмечалось, что в Калининградской области принимаются необходимые меры для  помощи  таким пациентам.

«Круглый стол»  почти совпал  по времени  с первой годовщиной  создания национального Фонда «Круг добра», инициированного Президентом РФ Владимиром Владимировичем Путиным для помощи детям с  тяжелыми хроническими  и редкими заболеваниями.

Отмечалось, что  в России принят ряд законов и подзаконных актов, регулирующих отношения в сфере медицинской и социальной помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями, а также методические документы, позволяющие создать основы для диагностики и лечения таких пациентов.

На законодательном уровне закреплены понятия «редкие заболевания» и «орфанные препараты» (61-ФЗ), определены процедуры, регламентирующие упрощенную регистрацию препаратов для лечения редких (орфанных) заболеваний, и система учета пациентов с такими заболеваниями — Федеральный регистр «Орфанных заболеваний».

Жизнь людей с орфанными патологиями в нашей стране стала меняться в лучшую сторону, но, к сожалению, принятых мер недостаточно и остаются нерешенными многие вопросы.

Пациенты с орфанными заболеваниями в России, в том числе, дети, являются одной из незащищенных групп населения, зачастую орфанные заболевания протекают под маской других более распространенных заболеваний, что не позволяет врачу быстро заподозрить у ребенка редкое заболевание. Одним из эффективных направлений в борьбе с орфанными заболеваниями считается ранняя диагностика. Особое место отдается пренатальной диагностике, которая все активнее внедряется в медицинскую практику. Диагноз, поставленный на ранней стадии развития орфанного заболевания, и ранняя реабилитация значительно улучшают качество жизни пациента, снижают степень инвалидизирующих последствий в дальнейшем и увеличивают продолжительность жизни.

В режиме видеоконференцсвязи в мероприятии приняли участие  руководитель Экспертного совета при Комитете Госдумы РФ по охране здоровья по редким (орфанным заболеваниям), депутат Госдумы Александр Григорьевич Румянцев и вице-президент по внедрению новых медицинских технологий АО «Генериум» Кудлай Дмитрий Анатольевич, член вышеназванного Экспертного совета.

А.Г. Румянцев  анонсировал скорое создание девяти территориальных центров. В них будут аккумулироваться генетические данные обо всех новорожденных россиянах для анализа специалистами на наличие предрасположенности  к орфанному заболеванию  с целью предотвратить ее перерастание в болезнь.

Положительно оценил идею создания федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями министр здравоохранения области Александр Юрьевич Кравченко.

А.Ю.Кравченко  сообщил, что основной проблемой в организации лечения редких (орфанных) заболеваний является вопрос финансирования лекарственного обеспечения. Высокая стоимость орфанных препаратов — основной фактор, серьезно снижающий доступность медицинской помощи и представляющий собой острую проблему.

В настоящее время дорогостоящая лекарственная терапия необходима и пациентам, имеющих заболевания, которые включены в перечень категорий заболеваний, и в перечень редких (орфанных) заболеваний, но не входящих в программы льготного лекарственного обеспечения по перечню «высокозатратных нозологий» и перечню «жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний». И поскольку данные редкие заболевания являются инвалидизирующими, лекарственное обеспечение в этом случае осуществляется в соответствии с постановлением Правительства РФ от 30.07.1994 г. № 890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения». Согласно данному постановлению получить бесплатные лекарства имеют право только определенные группы пациентов. Льготное лекарственное обеспечение данной группы пациентов относится к региональным полномочиям и осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ. По мнению министра,  специализированная федеральная программа позволит увеличить  объем финансирования.

Министр сообщил,  что в 2021 году  из  бюджета региона на  лекарства и спецпитание для таких больных  было потрачено 115 миллионов рублей, на 2022 год году  запланировано израсходовать 178 миллионов рублей.

Министерством здравоохранения  области ежегодно организуется своевременное оказание медицинской помощи гражданам, в том числе и детям, состоящим в региональном сегменте Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности в соответствии с постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 № 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегменте» (ред. от 05.06.2020 № 829), включая приобретение дорогостоящих лекарственных препаратов и специализированных продуктов питания, за счет средств регионального бюджета.

В Калининградской области с учетом анализа текущей нормативно-правовой ситуации в непрерывном режиме проводится работа по совершенствованию оказания медицинской помощи больным с редкими заболеваниями на региональном уровне. Ведется и актуализируется региональный сегмент Федерального регистра, включающий на данный момент 147 пациентов (из них 79 детей). Утвержден приказ Министерства здравоохранения  области от 07 августа 2020 № 459 «О совершенствовании медицинской помощи детям с наследственными нервно- мышечными заболеваниями, в том числе со спинальной мышечной атрофией». Осуществляется финансирование затрат на обеспечение дорогостоящими лекарственного препарата и реализацию лечения такими лекарствами в государственных медицинских организациях региона.

За счёт средств областного бюджета дополнительно, в рамках Постановления Правительства  области от 03.08.2018 № 465 «О некоторых мерах по реализации пунктов 2-1, 3 статьи 8-1 Закона Калининградской области от 16 декабря 2004 года № 473 «О мерах социальной поддержки отдельных категорий жителей Калининградской области» предусмотрены меры социальной поддержки детей-инвалидов с редким (орфанным) заболеванием «Буллезный эпидермолиз».

Министерством здравоохранения и Правительством  области,  медицинскими организациями принимаются меры, направленные на реализацию прав пациентов на получение медицинской помощи в рамках действующего законодательства.

По состоянию на 16.02.2022 года количество больных в региональном сегменте Федерального регистра по программам «14 высокозатратных нозологий» и лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности в Калининградской области, составило — 2 009 человек.

Министерством осуществляются организационные мероприятия по обеспечению граждан лекарственными препаратами, предназначенными для лечения лиц, состоящих в региональном сегменте Федерального регистра по программе «14 высокозатратных нозологий» в соответствии с постановлением Правительства РФ от 26.11.2018 № 1416 «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственньгм дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта- Прауэра), лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации» (ред. от 26.06.2021).

Для осуществления регионального государственного контроля за применением цен на лекарственные препараты, включенные в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения  утверждено положение о региональном государственном контроле за применением цен на вышеуказанные лекарственные препараты в соответствии с постановлением Правительства  области от 28 сентября 2021 года № 638.

Президент Национальной Ассоциации «Генетика» Светлана Игоревна Каримова  и другие члены Экспертного совета при Комитете Госдумы РФ по охране здоровья по редким (орфанным заболеваниям), участвующие в мероприятии, дали высокую оценку уровню организации лечения орфанных заболеваний в Калининградской области.

Одновременно, отмечалось, что не все пациенты с редкими жизнеугрожающими заболеваниями являются инвалидами, однако они имеют право на льготное лекарственное обеспечение и получают его по факту наличия диагноза. В Калининградской области только 67 пациентов, из которых 37 детей, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, признаны инвалидами.

Согласно данным ежегодного бюллетеня Экспертного Совета при Комитете Государственной Думы Федерального собрания РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, по состоянию на 2021 год запланированные расходы на обеспечение лекарственными препаратами, специализированными продуктами лечебного питания граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями в Калининградской области составили 115,3 млн. рублей, а в 2022 году — 178,6 млн. рублей.

Участники обсудили нормативно-правовую базу для помощи пациентам, новые заболевания в регистрах и готовность региона к их обеспечению в рамках программам федеральных и региональных гарантий, отметили необходимость обратить внимание на проблемы лечения взрослых пациентов с орфанными заболеваниями.

Участники заседания «круглого стола» констатировали, что в целом сфера орфанных заболеваний остается проблемной. Несмотря на разнообразие подходов к решению вопросов обеспечения прав граждан, страдающих редкими заболеваниями,  оптимальная модель регулирования на сегодняшний день отсутствует.

До настоящего времени не предусмотрен механизм передачи между субъектами РФ дорогостоящих лекарственных препаратов, закупленных за счет средств региональных бюджетов для обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в случае изменении места жительства пациента и в других подобных ситуациях,  не регламентирован дополнительный механизм организации и финансового обеспечения оказания медицинской помощи взрослым пациентам с орфанными заболеваниями, в том числе в рамках Указа Президента РФ от 05 января 2021 № 16 «О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра».

Каждый регион, регламентируя данные вопросы, исходит из сложившейся системы здравоохранения, финансовых ресурсов и уровня развития фармацевтической отрасли. Выработка эффективных решений должна зависеть от результативности взаимодействия государства, профессионального сообщества и общественных институтов, объединенных общей задачей по оптимизации системы здравоохранения в целях учета интересов и потребностей пациентов, страдающих орфанными заболеваниями.

Заслушав и обсудив информацию об организации медицинской помощи, лекарственного обеспечения и проблемных вопросах реализации прав граждан, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, на получение бесплатной медицинской помощи и обеспечение специализированными продуктами лечебного питания, участники мероприятия одобрили проект рекомендаций «круглого стола» .

Рекомендовано признать целесообразной разработку на федеральном уровне программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями «Редкие 2020-2030» в целях обеспечения эффективных профилактики, диагностики, лечения, ухода и научных исследований в области указанных заболеваний.

Депутатскому корпусу рекомендовано продолжить взаимодействовать с федеральными органами государственной власти по вопросу продвижения предложений по совершенствованию нормативной правовой базы в сфере обеспечения граждан, страдающих редкими болезнями.

Конкретные рекомендации даны  Правительству Калининградской области, министерству здравоохранения, ТФОМС  области.

Исполнительная власть получила рекомендации  относительно дальнейшей координации  работы по раннему выявлению орфанных заболеваний, их профилактике, лечению и социальному обеспечению пациентов, по подготовке квалифицированных профильных  врачей.

Видеотрансляция мероприятия на  yootube-канале Калининградской областной Думы.

По материалам Калининградской областной Думы

Уполномоченный по правам человека в РФ